基因工程小鼠,也称为遗传工程小鼠(Genetically Engineered Mouse Models),是指 通过基因工程技术手段,对小鼠基因组进行一定的人为修饰,由此产生具有特定表型或特征的小鼠。这些修饰可能包括基因敲除、基因敲入(点突变或片段敲入)、转基因等。基因工程小鼠是研究基因功能、人类疾病的最主要的动物模型之一。
基因工程小鼠通常可分为以下两类:
基因定点修饰小鼠
应用胚胎干细胞打靶技术构建的基因敲除和敲入小鼠。
应用CRISPR/Cas9等核酸内切酶系统构建的基因敲除、点突变、定点敲入小鼠。
转基因小鼠
应用原核注射、慢病毒感染方法构建的转基因小鼠。
这些技术使得科学家能够在小鼠体内研究特定基因的功能,以及这些基因如何影响疾病的发展和治疗策略。基因工程小鼠在生物医学研究中具有广泛的应用,包括疾病模型的建立、药物筛选和评估等。